还记得曾经登上热搜的医保药品谈判“灵魂砍价”吗？谈判中，针对治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠的价格谈判进行了一个半小时，过程异常艰难。最终，药品由每支近70万元下降为3万多元，新医保目录开启了“小群体”患者的新生。
2018年出生的小智杰，从小就与其他同龄孩子不太一样。小智杰6月大的时候父母带她去医院检查，被确诊为脊髓性肌萎缩症。这是一种罕见的遗传性神经肌肉病，夫妻二人得知一种名为诺西那生钠注射液的进口药物可以治疗脊髓性肌萎缩症，但是当时国内定价为69.97万元一针，昂贵的药费让小智杰的家庭无力承担，心里充满了绝望。“当时就是这个药也没进医保，是以我们这种普通的家庭，根本就是负担不起，所以当时，就是一直也没给他治。”小智杰家长说。
脊髓性肌萎縮症又称脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变疾病进程。2021年，诺西那生钠入医保目录，价格由原来近70万元／针下降到3.3万元／针，降幅超九成，2022年医保报销后自付部分仅1.1万元／针，惠民保报销后仅负担5000元，大大减轻了患者家庭经济负担。小智杰父母在得知这个好消息后，来到潍坊市人民医院，经过一系列检查和多方评估研讨，给小智杰制定了详细的治疗计划及应急预案。
“到现在也是打了已经有四针了，每针的话就是医保报销去就是5000多块钱，以我们这种情况也能负担的起，反正打了这么长时间，效果也还挺好的，也能自己稍微翻点身什么的，感谢国家把这个药纳入医保，感谢这个好政策。”小智杰家长说。
据了解，自2018年国家医保局成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入医保目录，患者就医和使用药品越来越有保障。2021年，在增加创新药、抗肿瘤药物的基础上，实现了罕见病高值药纳入医保“零的突破”。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
青州市融媒体中心 张若璇
